De Amerikaanse FDA heeft de eerste gentherapie goedgekeurd die gehoorverlies kan herstellen. Dit is een historische mijlpaal voor mensen die doof zijn geboren. De therapie richt zich op een zeldzame vorm van genetische doofheid. Ongeveer 50 kinderen per jaar in de VS worden hiermee geboren.
De behandeling werkt via een speciaal virus. Artsen brengen miljarden adeno-geassocieerde virussen in het oor. Ze maken daarvoor een kleine opening achter het oor. Het virus draagt een gezonde kopie van het OTOF-gen. Dit gen is nodig om geluid van het oor naar de hersenen te sturen. Zonder dit gen mist het oor het eiwit otoferlin. Dat eiwit zorgt ervoor dat haarcellen in het binnenoor geluid doorgeven.
De resultaten zijn indrukwekkend. De meeste patiënten hoorden binnen enkele weken voor het eerst. Hun gehoor verbeterde verder in de maanden daarna. Van de 20 behandelde patiënten kreeg 80% significant gehoor terug. Bij 42% was het gehoor zelfs normaal. Zij konden zelfs fluisteren horen. Het gehoor bleef stabiel gedurende minimaal twee jaar. Farmaceutisch bedrijf Regeneron ontwikkelde de therapie. Het bedrijf biedt de behandeling gratis aan in de VS.
Voorlopig helpt de therapie alleen bij deze zeldzame vorm van doofheid. Maar onderzoekers zijn optimistisch over de toekomst. Vergelijkbare gentherapieën tonen veelbelovende resultaten bij andere vormen van doofheid. Wetenschappers hopen dat gentherapie ooit ook gewoon gehoorverlies kan aanpakken. Denk aan gehoorverlies door ouderdom of lawaai.
